식품의약품안전처(식약처)가 국내에서 개발한 맞춤형 유전자치료제 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 큐로셀의 ‘림카토주'(안발캅타젠오토류셀)을 허가했다고 29일 밝혔다. 이 제품은 ‘국산 1호’ CAR-T 치료제로 소개되며, 재발했거나 기존 치료에 반응이 없는 희귀 림프종 환자들의 치료 선택지를 넓힐 수 있을지 주목된다.
국산 CAR-T 치료제 허가…대상 질환은 희귀 림프종
CAR-T 치료제는 환자 자신의 면역세포(T세포)를 유전적으로 조작해 암세포를 더 정확히 표적하도록 만든 맞춤형 치료다. 이번에 허가된 림카토주는 최소 두 가지 이상의 전신 치료 뒤 재발했거나 불응성인 경우에 쓰이는 희귀의약품이다.
구체적으로는 △미만성 거대 B세포 림프종의 하위 유형 중 하나인 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자, 그리고 림프종 환자 중에서도 비교적 특정한 대상군을 치료 대상으로 한다. 미만성 거대 B세포 림프종은 비교적 흔한 림프종으로 알려져 있으며, 그중 원발성 종격동 B-세포 림프종이 최대 10%를 차지하는 하위 유형이라고 식약처는 설명했다.
CD19 표적화와 ‘면역회피 차단’ 전략
림카토주의 작동 원리는 환자 T세포에 B세포 표면 항원 단백질 ‘CD19’를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣은 뒤, 조작된 T세포를 다시 환자에게 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 찾아 공격하도록 하는 방식이다.
식약처와 큐로셀의 설명에 따르면, 림카토주는 단순히 표적을 찾아 공격하는 데서 그치지 않고 면역 반응을 조절하는 일부 수용체의 발현을 억제해 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 지속성을 유도해 효과를 높이는 접근을 반영했다.
임상 2상 완전관해율 67.1%…고가 치료제 대체 의미
큐로셀은 앞서 진행한 임상 2상 결과로 암세포가 사라지는 상태인 ‘완전 관해’ 비율(완전관해율) 67.1%를 제시하며 약효를 강조해 왔다. 또한 안전성 측면에서도 우수한 평가를 받았다고 회사는 설명했다.
다만 CAR-T 치료제는 대체로 제조 공정과 개인별 맞춤 생산에 따른 부담이 커 고가로 분류된다. 국내에서는 현재 수입 CAR-T 중 일부가 건강보험 적용을 받는 사례도 있는 것으로 알려져 있으며, 식약처는 이번 허가가 기존에는 고가의 해외 수입 제품에 의존하던 치료 영역에서 국산 기술로 생산·공급을 가능하게 하는 계기가 될 수 있다고 밝혔다.
개발 지원과 신속심사 경로…향후 급여 등 절차가 관건
식약처는 림카토주가 개발 초기 단계에서 맞춤형 상담과 신속심사 지원체계 하에 관리됐다고 설명했다. 구체적으로는 바이오챌린저 대상 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호로 지정돼 개발 단계부터 절차적 지원을 받았다는 것이다.
큐로셀은 지난해 2월 건강보험 급여 등재를 위해 건강보험심사평가원(심평원)에 약제급여평가 신청을 마친 것으로 전해졌다. 이번 허가는 ‘식약처 허가’ 단계의 진입을 의미하지만, 실제 환자들이 보험 혜택을 통해 치료 접근성을 높이려면 급여 평가 및 가격·재정 영향 등 후속 절차가 이어져야 한다.
환자·의료현장 기대 속, 실제 처방 확대는 후속 논의가 필요
업계에서는 이번 국산 CAR-T 허가가 희귀 질환 분야에서 “대체 선택지”를 제공한다는 점에서 의미가 크다고 본다. 특히 재발하거나 치료에 반응하지 않는 환자처럼 선택지가 제한적인 상황에서는, 치료 가능성을 높일 수 있는 새로운 옵션이 확보되는 것 자체가 임상 현장의 기대를 키울 수 있다.
앞으로는 림카토주의 실제 처방 규모, 병원 간 치료 운영(환자 선별·제조·투약까지의 체계), 그리고 건강보험 급여 여부에 따라 접근성이 얼마나 달라질지 지켜볼 필요가 있다. 식약처 관계자는 이번 허가를 통해 국내 기술로 CAR-T를 생산·공급할 수 있게 되며, 치료 옵션이 부족했던 환자들에게 안정적인 치료 기회가 제공될 것으로 기대된다고 밝혔다.
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